Position de l'International Hyperbaric
Medical Association sur l'utilisation ''hors-étiquette''
(Off-Label) de l'Oxygéno-Thérapie Hyperbare
L'International Hyperbaric Medical Association (IHMA) a travaillé intensivement avec les organismes réglementaires du gouvernement, y compris l'Administration des Aliments et Drogues (FDA) et les Centres pour les services Medicare et Medicaid (les efforts de l'IHMA ont permis aux blessures diabétiques du pied d'être approuvées comme première nouvelle indication pour l'oxygéno-thérapie hyperbare en 18 ans - 2003). L'IHMA soutient l'utilisation de l'oxygène hyperbare sous la prescription et supervision par un médecin pour n'importe quelle indication où un médecin constate que la condition est liée à un événement hypoxique ou à d'autres conditions où la pathophysiologie fondamentale tirera bénéfice de la saturation des tissus du patient avec l'oxygène sous pression.
Le coeur et l'essence de la pratique de la médecine conventionnelle a été l'utilisation créatrice par un médecin des médicaments, des appareils et des thérapies qui, dans sa meilleure connaissance, a la possibilité de traiter la maladie d'un patient. Dans les années 50, cette tradition internationale de longue date a été retitrée pratique "hors-étiquette'' de la médecine aux Etats-Unis (seulement). L'IHMA soutient, défend, favorise, et encourage la pratique "hors-étiquette'' de l'oxygéno-thérapie hyperbare.
Le terme "hors-étiquette'' est né avec la création de la FDA. Puisque tous les médicaments et dispositifs médicaux utilisés aux Etats-Unis nécéssitaient dorénavant l'approbation de la FDA, les fabricants ont soumis des applications pour approbation de leur médicament ou appareil et la FDA autorisait plus tard le médicament ou l'appareil pour une ou plusieurs utilisations (indications). Ceci s'appelle l'étiquette FDA. Une fois que le médicament ou appareil est approuvé, ceux-ci pourraient être utilisé par n'importe quel médecin de n'importe quelle façon pour traiter n'importe quelle maladie ou patient, c.-à-d., la pratique de la médecine. La pratique de la médecine aux Etats-Unis a ainsi été séparée en deux catégories, soit ''approuvée'' et ''hors-étiquette''.
La pratique "hors-étiquette'' de la médecine est moralement soutenu par le serment d'Hippocrate qui déclare qu'en tant que médecin - dans la version classique "... j'appliquerai des mesures diététiques au profit du malade selon mes capacités et jugement; Je les protégerai des blessures et de l'injustice" ou dans la version moderne, "j'appliquerai, au profit du malade, toutes les mesures qui sont exigées."
L'éthique de l'utilisation "hors-étiquette'' de l'oxygéno-thérapie hyperbare (OTH) a été renforcée et réaffirmée par les résultats du Comité d'éthique de la Undersea and Hyperbaric Medical Society en 1998. Le Comité d'éthique a constaté que l'utilisation "hors-étiquette'' de l'OTH était entièrement moral, et une interprétation savante de cette opinion par les deux bioéthicistes a été publiée dans le Journal Undersea and Hyperbaric Medicine. En accord avec l'éthique, les médecins hyperbaristes aux Etats-Unis peuvent offrir à leurs patients les avantages de l'OTH pour une grande variété de conditions pour lesquelles leurs collègues internationaux prescrivent l'OTH. De plus, la légalité du traitement "hors-étiquette'' a été établie comme partie importante de la pratique de la médecine aux Etats-Unis il y a 26 ans dans le cas Etats-Unis vs Evers, 453 F. Supp. 1141, 1149 (M.D. Ala. 1978).
En conclusion, l'utilisation "hors-étiquette'' de l'OTH est l'application morale des principes du serment d'Hippocrate étayée par de récentes recherches en bioéthique et des jugements légaux. Par conséquent, l'IHMA soutient, défend, favorise, et encourage la pratique "hors-étiquette'' de l'oxygéno-thérapie hyperbare par des médecins.
physicians. * * *
Appendice
Lorsque le respirateur a été approuvé pour la première fois par la FDA, il fut accompagné d'une liste d'indications. Cependant, après réflexion approfondie, il fut reconnu que la nécessité de fournir de l'oxygène à quelqu'un qui ne peut pas respirer sans assistance ne requiert pas une indication, autrement dit, la condition d'énumérer toutes les utilisations et indications potentielles a été écartée pour ce dispositif. Les discussions de l'IHMA avec la FDA à ce sujet ont menées Environmental Tectonics Corporation à soumettre une demande 501 (k) pour l'application d'oxygène hyperbare sous la prescription d'un médecin sans indications énumérées (26 juin 2002). Ceci signifie que la FDA a franchi la première étape en plaçant les chambres hyperbares dans la même classe de dispositifs que les respirateurs qui n'exigent aucune indication pour son utilisation.
Lorsque le marketing d'un médicament ou un dispositif est approuvé par la FDA, on doit normalement énoncer une liste d'indications pour son utilisation. La liste inclurait quel diagnostic ce médicament ou dispositif pourrait traiter. Quand le médicament ou le dispositif est utilisé pour un diagnostic particulier qui ne semble pas sur la liste originale, cette indication est alors considéreécomme "hors-étiquette''. (Guide d'étiquettage de dispositif, document guide de la FDA No. G-91, pt III 8 mai 1991) Les utilisations "hors-étiquette'' ne sont ni risquées ni investigationnelles; elles constituent la pratique traditionnelle de la médecine qui a existé longtemps avant la FDA. La désignation "hors-étiquette'' par la FDA est simplement un terme qu'ils emploient pour signifier qu'ils sont silencieux sur l'utilisation indiquée. L'utilisation "hors-étiquette'' d'un médicament ou d'un dispositif médical peut être moins risqué que les indications approuvées. Tous les médicaments et dispositifs comportent des risques inhérents. L'indication reconnue peut simplement être celle qui a eu l'évidence la plus forte pour approbation ou, dans le cas des 13 indicationsque la FDA a reconnue pour l'OTH, le résultat de l'acceptation d'une liste arbitraire et capricieuse sans que la FDA insiste pour une évaluation scientifique diligente.
Dans leur article ''FDA, utilisation , et le consentement informé : Démystifer les mythes et idées fausses'' Beck et Azari énoncent ce qui suit : ''Il y a une croyance que tout traitement "hors-étiquette'' est ipso facto "investigationnel" ou "expérimental". C'est un principe admis qu'une fois que la FDA détermine qu'un médicament ou un dispositif peut être introduit sur le marché, l'utilisation discrétionnaire de ce produit par un médecin (la pratique de la médecine) n'est pas limitée aux utilisations indiquées sur les étiquettes réglementées par la FDA. L'utilisation ''hors-étiquette'' par un médecin est répandue dans la communauté médicale et est souvent essentielle pour procurer aux patients le soin médical optimal, dont à la fois l'éthique médicale, la FDA, et la plupart des cours reconnaissent. Néanmoins, le public (et une cour occasionnelle) présume de manière erronée que tout traitement "hors-étiquette'' est investigationnel ou expérimental." (Beck, James et Elizabeth Azari. "FDA, utilisation "hors-étiquette'', et le consentement informé : Démystifier les mythes et idées fausses." Journal juridique des Aliments et Drogues, 53 (1998) : 71 - 104).
La FDA considère un médicament ou dispositif "investigationnel" une fois que le médicament ou dispositif a été soumis pour approbation par la FDA. Celui-ci doit alors passer par les trois phases d'essai clinique connues sous le nom de processus investigationnel de nouveau médicament (IND). Si l'essai IND d'un médicament ou dispositif démontre qu'il est sécuritaire et efficace, le fabricant peut alors soumettre une application pour nouveau médicament (new drug application - NDA). Une fois que la FDA approuve un NDA pour un dispositif ou médicament, il peut alors être mis en marché par le fabricant pour les indications pour lesquelles il fut approuvé. Le point est que l'approbation signifie qu'il peut être mis sur le marché (par le fabricant) pour ces usages seulement. Un dispositif ou médicament ne peut jamais être mis sur le marché pour des indications ''hors-étiquette'' (par le fabricant), mais peuvent être prescrits pour des utilisations ''hors-étiquette'' (Beck, p. 75).
Selon les documents et règlements de la FDA et le Journal des Aliments et Drogues, juste parce que les indications de l'utilisation ont été approuvées par la FDA, celle-ci ''n'a jamais eu l'autorité pour contrôler la pratique de la médecine ; les médecins peuvent employer les médicaments ou dispositifs légalement mis sur le marché de quelque façon qu'ils croient pouvoir le mieux servir leurs patients, selon leur jugement professionnel. Les cours ont reconnues à plusieurs reprises la convenance de l'utilisation "hors-étiquette'', et plusieurs états reconnaissent statutairement l'utilisation "hors-étiquette'' dans divers contextes."
''Le terme investigationnel s'applique
seulement lorsqu'un nouveau médicament ou dispositif a
été soumis pour approbation ou lorsqu'un fabricant
veut mettre en marché un médicament ou dispositif
approuvé pour une utilisation ''hors-étiquette''.
La FDA règlemente le marketing des médicaments
et dispositifs approuvés mais pas la prescription de médicaments
et dispositifs. De plus, le Journal Juridique des Aliments et
Drogues énonce ce qui suit :
"Les utilisations ''hors-étiquette'' des dispositifs
médicaux et médicaments représentent un
rôle thérapeutique important dans plusieurs, sinon
la plupart des secteurs de la pratique médicale. Les prescriptions
pour des utilisations ''hors-étiquette'' des formulations
médicamentées "peuvent représenter
plus de 25% d'approximativement 1.6 milliard de prescriptions
rédigées tous les ans, avec quelques évaluations
récentes estimant que ce pourcentage soit aussi élevé
que 60%." Les utilisations pédiatriques sont également
''hors-étiquette'' dans la plupart des cas. Ainsi, "dans
certains cas, si vous n'employiez pas le médicament ''hors-étiquette'',
vous seriez coupable de mauvaise pratique." (Beck, p. 80)
L'OTH pour des dommages au cerveau, par exemple, est simplement l'utilisation ''hors-étiquette'' d'un médicament et dispositif approuvés par la FDA. Le Journal Juridique des Aliments et Drogues mentionne ce qui suit en référence aux utilisations ''hors-étiquette'' qui ne sont ni de la "recherche" ni un usage "expérimental": Le seul fait qu'un produit soit employé ''hors-étiquette'' pour traiter un patient ne fait pas de cette utilisation une recherche. En matière d'éthique médicale, il y a une distinction entre la "pratique de la médecine" et la "recherche." Certaines tierces parties débitrices se sont servies de la liste des indications approuvées par la FDA comme prétexte pour déterminer le remboursement qui, dans la pratique, a comme conséquence la restriction impropice de la capacité d'un médecin de procéder à l'utilisation ''hors-étiquette'' d'un médicament ou dispositif approuvé. Encore une fois, l'approbation de la FDA n'a été jamais prévue pour influencer la pratique de la médecine, mais la compréhension déficiente de ce que la FDA faisait a été employé de façon opportuniste par des tierces parties débitrices pour empêcher le remboursement.
Pour finir, il est dans les habitudes de certaines tierces parties débitrices d'employer les Indications Nationales d'Assurance (National Coverage Indications - NCI) du CMS comme facteur pour déterminer le remboursement pour tous les patients indépendamment de l'âge du patient, et de considérer comme de la recherche ou une indication expérimentale n'importe quelle indication qui n'est pas sur cette liste. Agir ainsi est un abus du NCI qui sont seulement prévus pour s'appliquer aux bénéficaires du Medicare qui plus de 65 ans et non, par exemple, aux bénéficaires du Medicaid. Cet abus des NCI du CMS sera adressé par l'IHMA en 2005.
